
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), a phosphorodiamidate morpholino antisense oligonucleotide, targets the splicing of exon 53 in the dystrophin gene. Viltolarsen can be used for the research of the Duchenne muscular dystrophy (DMD).
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.