Биологическая активность
RNA binder 1 (Compound 4b) is a blood-brain permeable RNA binder. RNA binder 1 can selectively bind to the G-quadruplex structure of the G4C2 repeat sequence RNA of the C9orf72 gene. RNA binder 1 significantly reduces the levels of toxic polypeptides poly(GA) and poly(GP) produced by the G4C2 repeat sequence in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patient-derived cells. RNA binder 1 has no significant effect on the antisense polypeptide poly(PR), showing selectivity for sense RNA. RNA binder 1 can be used in the study of ALS and frontotemporal dementia (FTD).
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₂₂H₂₀N₁₀S₂
- Мол. масса
- 488.59 г/моль
- SMILES
- NC(N/N=C/C1=CC=CC(C2=CC=C(S2)C3=CC=C(S3)C4=CC=CC(/C=N/NC(N)=N)=N4)=N1)=N
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 2 года -20°C порошок, 2 недели 4°C в ДМСО, 6 мес. -80°C в ДМСО
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.