
PTC258 is a specific and orally active splicing modulator of Elongator complex protein 1 gene (ELP1). PTC258 increases the expression of ELP1 in vitro and in vivo. PTC258 is well tolerated in mouse model.
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.