
мощный, orally active, small-molecule enhancer of SMN2 splicing, связывание to and stabilizing the U1 snRNP:5′ss RNA complex
Potent, orally active, small-molecule enhancer of SMN2 splicing, binding to and stabilizing the U1 snRNP:5′ss RNA complex
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.