E10i-494

Биологическая активность

E10i-494 представляет собой разветвленный ионизируемый липид, предназначенный для усиления доставки мРНК и комплексов рибонуклеопротеина (РНП) CRISPR-Cas9. Он принадлежит к семейству липидов разветвленных эндосомальных разрушителей (BEND), которые имеют терминальное ветвление для улучшения выхода из эндосом и клеточного поглощения. E10i-494 продемонстрировал исключительную эффективность в инженерии Т-клеток, достигнув> 80% эффективности трансфекции в первичных Т-клетках человека. Это значительно выше, чем эффективность ~70%, достигаемая линейным липидом C14-494. Изопропильная ветвь усиливает способность липида проникать и разрушать эндосомальные мембраны, что приводит к улучшению высвобождения мРНК и РНП в цитоплазму. Несмотря на свою высокую эффективность, E10i-494 проявляет низкую цитотоксичность, что делает его пригодным для терапевтического применения. E10i-494 особенно эффективен для доставки мРНК в Т-клетки, что делает его пригодным для терапевтического применения. Это многообещающий инструмент для CAR-T-клеточной терапии и других видов иммунотерапии. Его способность эффективно доставлять РНП CRISPR-Cas9 также делает его подходящим для приложений редактирования генов in vivo.