
Apazunersen sodium is an antisense oligonucleotide (ASO) that targets and inhibits expression of the UBE3A antisense transcript (UBE3A-AS) to prevent silencing of the paternally inherited allele of the UBE3A gene and reactivate expression of the deficient
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.