Биологическая активность
VL422 — это новый ионизируемый катионный липид, представляющий собой высокопроизводительный «молекулярный двигатель» для липидных наночастиц (ЛНЧ) нового поколения, специально разработанный для точной доставки базовых редакторов CRISPR и мРНК. Его сложная химическая архитектура разработана таким образом, чтобы оставаться нейтральной в системном кровообращении для повышения безопасности и при этом быстро протонировать в кислой клеточной среде, вызывая эффективный выход из эндосом и высвобождение груза. Подтвержденный новаторскими исследованиями в области подавления генов, направленных на печень, VL422 стал важнейшей эталонной молекулой для разработки постоянных, преобразующих методов лечения сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний.
Оригинал на английском
VL422 is a novel ionizable cationic lipid, as a high-performance "molecular engine" for next-generation Lipid Nanoparticles (LNPs), specifically engineered for the precise delivery of CRISPR base editors and mRNA. Its sophisticated chemical architecture is designed to remain neutral in systemic circulation for enhanced safety, while rapidly protonating within the acidic cellular environment to trigger efficient endosomal escape and cargo release. Validated by groundbreaking research in liver-targeted gene silencing, VL422 has become a critical benchmark molecule for developing permanent, transformative therapies for cardiovascular and metabolic diseases.
Химические свойства
- CAS №
- 2765519-47-7
- Брутто-формула
- C₆₂H₁₁₇NO₁₁
- Мол. масса
- 1052.60 г/моль
- SMILES
- CCCCCCCCC(CCCCCCCC)OC(CCCCCCC(OCC(COC(OCCCN(CC)CC)=O)COC(CCCCCCC(OC(CCCCCCCC)CCCCCCCC)=O)=O)=O)=O
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C Publication: Rajeev, K.G., Biswas, S., Kasiewicz, L.N., et al. Lipid formulations for gene editing. 1-312 (2022).
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.