Биологическая активность
CHCha-10 представляет собой ионизируемый липид, полученный из аминокислот, разработанный для генной терапии легких. Его оптимальный поверхностный заряд (-0,126 мВ) обеспечивает эффективное проникновение слизи, а pKa ~7,0 облегчает выход из эндосом. Его уникальная коническая структура способствует слиянию мембран и высвобождению мРНК. На животных моделях ЛНЧ на основе CHCha-10 достигли высокоэффективного и специфического редактирования эпителиальных клеток легких, особенно стволоподобных базальных клеток (~ 44%), причем эффекты сохраняются за счет обновления тканей. Он также продемонстрировал превосходную эффективность и безопасность на хорьках, модель, близко имитирующая физиологию легких человека.
Оригинал на английском
CHCha-10 is an amino acid-derived ionizable lipid engineered for pulmonary gene therapy. Its optimal surface charge (-0.126 mV) enables efficient mucus penetration, while a pKa of ~7.0 facilitates endosomal escape. Its unique conical structure promotes membrane fusion and mRNA release. In animal models, CHCha-10-based LNPs achieved highly efficient and specific editing of lung epithelial cells, particularly stem-like basal cells (~44%), with effects persisting through tissue renewal. It also demonstrated excellent efficacy and safety in ferrets, a model closely mimicking human lung physiology.
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₇₆H₁₄₂N₆O₁₀
- Мол. масса
- 1300.00 г/моль
- Синонимы
- CHCha10; CHCha 10
Фасовка и наличие
| Фасовка | Наличие | |
|---|---|---|
| 25mg | В наличии | |
| 50mg | В наличии | |
| 100mg | В наличии |
Стоимость с учётом доставки, таможни и НДС — по запросу. Менеджер пришлёт КП в течение рабочего дня.
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.