Биологическая активность
Липид OC7, как описано в патенте WO2022207938A1, представляет собой новый ионизируемый липид, который служит основным функциональным компонентом системы доставки saNppa-LNP. Его ключевая инновация заключается в уникальной биоразлагаемой структуре с внутренней эфирной связью. В типичных физиологических условиях эта связь гидролизуется, вызывая сдвиг заряда от катионной формы, которая образует комплексы нуклеиновых кислот, к цвиттер-ионной форме, которая их высвобождает. Это свойство имеет решающее значение для его роли в обеспечении терапии самоамплифицированной РНК (saRNA) длительного действия. В частности, OC7 способствует скрытому иммунитету, смягчая ранние реакции интерферона, поддерживает устойчивую и эффективную внутриклеточную репликацию saRNA даже при низких дозах и обеспечивает экспрессию терапевтического белка, которая сохраняется в течение более 28 дней после однократного введения. Такое сочетание эффективной доставки, контролируемого высвобождения и увеличенной продолжительности действия делает ЛНП на основе OC7 многообещающей платформой для долгосрочного лечения, например, инфаркта миокарда, как показано в упомянутом исследовании.
Оригинал на английском
Lipid OC7, as described in the patent WO2022207938A1, is a novel ionizable lipid that serves as the core functional component of the saNppa-LNP delivery system. Its key innovation lies in its unique biodegradable structure featuring an internal ester bond. Under typical physiological conditions, this bond hydrolyzes, triggering a charge shift from a cationic form that complexes nucleic acids to a zwitterionic form that releases them. This property is central to its role in enabling long-acting self-amplifying RNA (saRNA) therapies. Specifically, OC7 facilitates immune stealth by mitigating early interferon responses, supports sustained and efficient intracellular replication of saRNA even at low doses, and enables therapeutic protein expression that persists for over 28 days from a single administration. This combination of efficient delivery, controlled release, and extended duration of action makes OC7-based LNPs a promising platform for long-term treatments, such as for myocardial infarction, as demonstrated in the referenced research.
Химические свойства
- SMILES
- CCCCCCCC/C=C\CCCCCCCC(=O)OCCN(CCOC(=O)CCCCCCC/C=C\CCCCCCCC)CCC(=O)OCCN1CCCCCC1
- Синонимы
- Lipid-OC7; LipidOC7
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 2 года -20°C порошок, 2 недели 4°C в ДМСО, 6 мес. -80°C в ДМСО
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.