Биологическая активность
Липид 48 — ведущий ионизируемый липид, предназначенный для терапевтической доставки нуклеиновых кислот. Его ключевая функция — формирование ядра липидных наночастиц (ЛНЧ), которые эффективно инкапсулируют и доставляют грузы, такие как мРНК и направляющие РНК CRISPR, в клетки. Его оптимизированная структура позволяет ему оставаться нейтральным в кровотоке, обеспечивая низкую токсичность, но заряжаться положительно в кислых клеточных компартментах (эндосомах), где он разрушает мембрану и высвобождает терапевтическую полезную нагрузку. Данные из патента демонстрируют его превосходный профиль: он обеспечивает высокую эффективность редактирования генов (например, ~80% in vitro и 16,2% in vivo в печени мышей) при сохранении низкой цитотоксичности (жизнеспособность клеток >80% при эффективных дозах), что делает его идеальным кандидатом для применения в генной терапии благодаря исключительному балансу эффективности и безопасности.
Оригинал на английском
Lipid 48 is a leading ionizable lipid designed for therapeutic nucleic acid delivery. Its key function is to form the core of lipid nanoparticles (LNPs) that efficiently encapsulate and deliver cargoes like mRNA and CRISPR guide RNAs into cells. Its optimized structure allows it to remain neutral in the bloodstream for low toxicity but become positively charged in acidic cellular compartments (endosomes), where it disrupts the membrane to release the therapeutic payload. Data from the patent demonstrates its superior profile: it achieves high gene editing efficiency (e.g., ~80% indel rates in vitro and 16.2% in vivo in mouse liver) while maintaining low cytotoxicity (cell viability >80% at effective doses), establishing it as an ideal candidate for gene therapy applications due to its exceptional balance of potency and safety.
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₇₅H₁₄₅O₈N₉
- Мол. масса
- 1301.04 г/моль
- SMILES
- CCCCCCCCCCCCOC(=O)CCN(CCCNC1=NC(NCCN(CC)CC)=NC(NCCCN(CCC(=O)OCCCCCCCCCCCC)CCC(=O)OCCCCCCCCCCCC)=N1)CCC(=O)OCCCCCCCCCCCC
- Синонимы
- Lipid48; Lipid-48
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 2 года -20°C порошок, 2 недели 4°C в ДМСО, 6 мес. -80°C в ДМСО
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.