Биологическая активность
CICL-242 представляет собой ограниченно ионизируемый катионный липид, выделенный в патенте США 20250127728A1, разработанный Capstan как многообещающий кандидат для усовершенствованной терапевтической доставки, особенно в приложениях для редактирования стволовых клеток и генов. Его структура имеет жесткую головную группу аминов, аналогичную CICL-207, которая, вероятно, способствует эффективному выходу из эндосом и снижает неспецифическое поглощение, улучшая целевую доставку нуклеиновой кислоты. Хотя подробные данные о характеристиках не полностью раскрыты в патенте, CICL-242 явно синтезируется и включается в экспериментальные системы редактирования генов (например, рабочие процессы CRISPR-Cas9), что предполагает его потенциал для высокоэффективной трансфекции в трудно поддающиеся трансфекции клетки, такие как гемопоэтические стволовые клетки (CD34⁺). Это делает его сильным кандидатом для клеточной инженерии ex vivo и регенеративной медицины, где точность и низкий уровень нецелевых эффектов имеют решающее значение. Хотя для количественной оценки его эффективности и профиля безопасности необходима дальнейшая проверка, CICL-242 представляет собой стратегическую инновацию в липидной библиотеке для генетической терапии следующего поколения.
Оригинал на английском
CICL-242 is a constrained ionizable cationic lipid highlighted in patent US 20250127728A1 developed by Capstan as a promising candidate for advanced therapeutic delivery, particularly in stem cell and gene editing applications. Its structure features a rigid amine headgroup similar to CICL-207, which likely facilitates efficient endosomal escape and reduces non-specific uptake, enhancing targeted nucleic acid delivery. Although detailed performance data is not fully disclosed in the patent, CICL-242 is explicitly synthesized and included in gene editing experimental systems (e.g., CRISPR-Cas9 workflows), suggesting its potential for high-efficiency transfection in hard-to-transfect cells like hematopoietic stem cells (CD34⁺). This makes it a strong candidate for ex vivo cell engineering and regenerative medicine, where precision and low off-target effects are critical. While further validation is needed to quantify its efficacy and safety profile, CICL-242 represents a strategic innovation in the lipid library for next-generation genetic therapies.
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₅₇H₁₀₂O₁₄N₂
- Мол. масса
- 1039.44 г/моль
- SMILES
- CCCCCCCCC(=O)OCC(COC(=O)CCCCCCCC)CC(=O)OC[C@@H]1CC[C@H](COC(=O)CC(COC(=O)CCCCCCCC)COC(=O)CCCCCCCC)N1C(=O)OCCN(C)C
- Синонимы
- CICL 242，CICL242
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Фасовка и наличие
| Фасовка | Наличие | |
|---|---|---|
| 25mg | В наличии | |
| 50mg | В наличии | |
| 100mg | В наличии |
Стоимость с учётом доставки, таможни и НДС — по запросу. Менеджер пришлёт КП в течение рабочего дня.
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.