Биологическая активность
AX6 — это ионизируемый липид в составе F32 LNP, разработанный ReNAgade/Orna Therapeutics для целевой доставки мРНК в Т-клетки. Уникальное мостиковое бициклическое/полициклическое ядро AX-6 с третичной аминогруппой обеспечивает pH-зависимое протонирование и выход из эндосом, а гидрофобные хвосты C14-C18 (необязательно разветвленные/фторированные) повышают стабильность бислоя и инкапсуляцию мРНК. Демонстрируя исключительный тропизм к Т-клеткам, AX6 достигает высокой эффективности трансфекции в CD4+/CD8+ Т-клетках (подтверждено на NHP/гуманизированных моделях) с минимальной токсичностью. По сравнению с клиническими эталонами (SM-102, ALC-0315) его жесткая сердцевина обеспечивает превосходную стабильность в сыворотке и специфичность иммунных клеток, что делает его идеальным кандидатом для терапии CAR-T/NK и вакцин нового поколения. Доказанная эффективность системы F32 LNP (например, истощение B-клеток in vivo) подчеркивает преобразующий потенциал AX6 для клеточной инженерии и иммунотерапии.
Оригинал на английском
AX6 is an ionizable lipid in the F32 LNP formulation, engineered by ReNAgade/Orna Therapeutics for targeted mRNA delivery to T cells. AX-6's unique bridged bicyclic/polycyclic core with a tertiary amine group enables pH-dependent protonation and endosomal escape, while C14-C18 hydrophobic tails (optionally branched/fluorinated) enhance bilayer stability and mRNA encapsulation. Demonstrating exceptional T-cell tropism, AX6 achieves high transfection efficiency in CD4+/CD8+ T cells (validated in NHP/humanized models) with minimal toxicity. Compared to clinical benchmarks (SM-102, ALC-0315), its rigid core offers superior serum stability and immune-cell specificity, positioning it as an ideal candidate for CAR-T/NK therapies and next-gen vaccines. The F32 LNP system's proven efficacy (e.g., in vivo B-cell depletion) underscores AX 6's transformative potential for cell engineering and immunotherapies.
Химические свойства
- CAS №
- 3091405-00-1
- Брутто-формула
- C₆₁H₁₁₃O₁₀N
- Мол. масса
- 1020.57 г/моль
- SMILES
- CCCCCCCCOC(CCC(=O)OCC12CC3CC(COC(=O)CCCN(CC)CC)(C1)CC(COC(=O)CCC(OCCCCCCCC)OCCCCCCCC)(C3)C2)OCCCCCCCC
- Синонимы
- ORNA Lipid AX 6，AX6
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.