Биологическая активность
L1 представляет собой биоразлагаемый разветвленный саморазрушающийся липид, оптимизированный для высокоэффективной доставки мРНК. Его структура на основе дисульфида обеспечивает быструю деградацию, вызванную глутатионом, в цитозоле (период полувыведения из печени: 4,2 дня), способствуя быстрому клиренсу при сохранении стабильности в сыворотке. In vivo L1 обеспечивает исключительную трансляцию мРНК, производя в два раза больший уровень белка hEPO, чем клинически одобренный липид MC3 в дозе 0,1 мг/кг. Его кажущаяся pKa (6,57) способствует эффективному выходу из эндосом без ущерба для безопасности: даже в дозе 5 мг/кг L1 не вызывает значительной потери массы тела или устойчивого воспаления. Структурные особенности (алкильные хвосты C7, карбаматный линкер) уравновешивают эффективность и биоразлагаемость, что делает L1 идеальным для мРНК-вакцин и белково-заместительной терапии.
Оригинал на английском
L1 is a biodegradable, branched self-immolative lipid optimized for high-efficiency mRNA delivery. Its disulfide-based architecture enables rapid glutathione-triggered degradation in the cytosol (liver half-life: 4.2 days), promoting rapid clearance while maintaining serum stability. In vivo, L1 achieves exceptional mRNA translation, producing twice the hEPO protein levels of the clinically approved MC3 lipid at 0.1 mg/kg. Its apparent pKa (6.57) facilitates efficient endosomal escape without compromising safety: even at 5 mg/kg, L1 causes no significant body weight loss or sustained inflammation. Structural features (C7 alkyl tails, carbamate linker) balance potency and biodegradability, making L1 ideal for mRNA vaccines and protein-replacement therapies.
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₄₆H₉₀O₆N₂S₂
- Мол. масса
- 831.35 г/моль
- SMILES
- CCCCCCCC(CCCCCCC)OC(=O)CCCN(CCCC(=O)OC(CCCCCCC)CCCCCCC)C(=O)OCCSSCCCN(C)C
- Синонимы
- ATX-L1， ATXL1
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Фасовка и наличие
| Фасовка | Наличие | |
|---|---|---|
| 10mg | В наличии | |
| 25mg | В наличии | |
| 50mg | В наличии |
Стоимость с учётом доставки, таможни и НДС — по запросу. Менеджер пришлёт КП в течение рабочего дня.
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C Publication: Design and Evaluation of Biodegradable Self-Immolative Lipids for RNA Delivery-R Mukthavaram, A Sagi, H Hong, R Recatto… - Advanced healthcare materials
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.