Биологическая активность
HY-501 — это катионно-ионизируемый липид нового поколения, разработанный компанией Biontech для высокоэффективной доставки РНК. Разработанный с 40–50 моль% в липидных наночастицах (ЛНЧ) вместе с DSPC, холестерином и конъюгированным с полисаркозином липидом C14pSar23, HY-501 дает однородные, стабильные частицы (80–100 нм) с >90% инкапсуляцией РНК. Он демонстрирует превосходную эффективность in vivo: обеспечивает в 2 раза более высокую экспрессию белка, чем эталонные липиды (EA-405/HY-405) в мышечной ткани, минимизирует нецелевое накопление в печени и снижает иммуногенные риски (почти нулевая активация комплемента и <5% гемолиз). В доклинических исследованиях ЛНЧ на основе HY-501, кодирующие спайковый белок SARS-CoV-2, вызывают мощные нейтрализующие антитела и Т-клеточные реакции, что подчеркивает их полезность в прецизионных вакцинах. Сочетание масштабируемого синтеза, исключительной эффективности трансфекции и биобезопасности делает HY-501 трансформирующим вектором для доставки терапевтической РНК.
Оригинал на английском
HY-501 is a next-generation cationically ionizable lipid engineered for high-efficiency RNA delivery developed by Biontech. Formulated at 40–50 mol% in lipid nanoparticles (LNPs) alongside DSPC, cholesterol, and polysarcosine-conjugated lipid C14pSar23, HY-501 yields uniform, stable particles (80–100 nm) with >90% RNA encapsulation. It demonstrates superior in vivo performance: driving 2-fold higher protein expression than benchmark lipids (EA-405/HY-405) in muscle tissue, minimizing off-target liver accumulation, and reducing immunogenic risks (near-zero complement activation and <5% hemolysis). Preclinically, HY-501-based LNPs encoding SARS-CoV-2 spike protein elicit potent neutralizing antibodies and T-cell responses, underscoring its utility in precision vaccines. Its combination of scalable synthesis, exceptional transfection efficiency, and biosafety establishes HY-501 as a transformative vector for therapeutic RNA delivery.
Химические свойства
- Брутто-формула
- C₄₈H₉₂O₄N₂
- Мол. масса
- 761.27 г/моль
- SMILES
- CCCCC/C=C\C/C=C\CCCCCCCCN(CCCCCCCCOC(=O)C(CCCCCC)CCCCCCCC)OC(=O)CCCN(C)C
- Синонимы
- HY501， HY 501
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 2 года -20°C порошок, 2 недели 4°C в ДМСО, 6 мес. -80°C в ДМСО
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.