Биологическая активность
Индуктор HbF 2 представляет собой биодоступный при пероральном приеме молекулярный клей, который избирательно разрушает фактор транскрипции WIZ (DC50 = 13 нМ в предшественниках эритроида человека) и усиливает экспрессию фетального гемоглобина (HbF) (EC50 = 100 нМ). Вызывая протеолиз WIZ, он разрушает репрессорный комплекс γ-глобина, демонстрируя многообещающую фармакокинетику у яванских макак для потенциальной терапии β-гемоглобинопатии.
Оригинал на английском
HbF inducer 2 is an orally bioavailable molecular glue that selectively degrades the WIZ transcription factor (DC50 = 13 nM in human erythroid precursors) and upregulates fetal hemoglobin (HbF) expression (EC50 = 100 nM). By inducing WIZ proteolysis, it disrupts the γ-globin repressor complex, demonstrating promising pharmacokinetics in cynomolgus monkeys for potential β-hemoglobinopathy therapy.
Химические свойства
- CAS №
- 2654011-51-3
- Брутто-формула
- C₂₁H₂₇N₃O₄
- Мол. масса
- 385.46 г/моль
- SMILES
- O(C1C=CC2C(N(CC=2C=1)C1C(NC(CC1)=O)=O)=O)C[C@H]1CCCCN1CC
- Синонимы
- DWIZ-2; SCHEMBL23532590; EX-A9597; 2654011-51-3
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 2 года -20°C порошок, 2 недели 4°C в ДМСО, 6 мес. -80°C в ДМСО
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.