Биологическая активность
TCL053 представляет собой ионизируемый аминолипид.1 Он использовался для создания липидных наночастиц (ЛНЧ) и имеет значение pKa 6,8. ЛНЧ, содержащие TCL053 и инкапсулирующую мРНК, кодирующую нуклеазу Cas9, в сочетании с ЛНЧ, содержащими TCL053 и инкапсулирующими однонаправленную РНК (sgRNA), нацеленную на локус Rosa26, использовались для индукции CRISPR-опосредованного редактирования генов в икроножной мышце мыши. TCL053 представляет собой ионизируемый липид, получивший одобрение FDA для приготовления мРНК-вакцин. Это треххвостый ионизируемый липид, позволяющий преодолеть недостаток неповторяющегося введения векторов AAV. Кроме того, в сочетании с перфузионным введением конечностей iLNP TCL053 могут временно доставлять мРНК и sgRNA CRISPR-Cas9 во множество мышечных тканей, снижая иммуногенность и повышая безопасность iLNP. Это большой прогресс в лечении мышечной дистрофии Дюшенна и других заболеваний, требующих многократных доз.
Оригинал на английском
TCL053 is an ionizable amino lipid.1 It has been used in the generation of lipid nanoparticles (LNPs) and has a pKa value of 6.8. LNPs containing TCL053 and encapsulating mRNA encoding the Cas9 nuclease, in combination with LNPs containing TCL053 and encapsulating single-guide RNA (sgRNA) targeting the Rosa26 locus, have been used to induce CRISPR-mediated gene editing in the mouse gastrocnemius muscle.TCL053 is an ionizable lipid that has received FDA approval for preparing mRNA vaccines. It is a three-tailed ionizable lipid to overcome the disadvantage of nonrepeatable administration of AAV vectors. In addition, combined with limb perfusion administration, TCL053 iLNPs could transiently deliver CRISPR-Cas9 mRNA and sgRNA to multiple muscle tissues, reducing immunogenicity and increasing the safety of iLNPs. It is great progress for treating Duchenne muscular dystrophy and other diseases that require multiple doses.
Химические свойства
- CAS №
- 2361162-70-9
- Брутто-формула
- C₅₃H₉₅NO₈
- Мол. масса
- 874.32 г/моль
- SMILES
- N(C)(C)CCCC(=O)OCC(COC(=O)CCCCCCC/C=C\CCCC)(COC(=O)CCCCCCC/C=C\CCCC)COC(=O)CCCCCCC/C=C\CCCC
- Синонимы
- TCL-053， TCL 053
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Фасовка и наличие
| Фасовка | Наличие | |
|---|---|---|
| 25mg | В наличии | |
| 50mg | В наличии | |
| 100mg | В наличии |
Стоимость с учётом доставки, таможни и НДС — по запросу. Менеджер пришлёт КП в течение рабочего дня.
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C Publication: 1. Kenjo, E., Hozumi, H., Makita, Y., et al. Low immunogenicity of LNP allows repeated administrations of CRISPR-Cas9 mRNA into skeletal muscle in mice. Nat. Commun. 12(1), 7101 (2021).
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.