ILNP липида 8 использовали для доставки мрнк CRISPR-Cas9 и sgRNA, нацеленных на ген PLK1

Биологическая активность

iLNP липида 8 использовали для доставки мРНК CRISPR-Cas9 и sgRNA, нацеленных на ген PLK1. Безопасность и отличные характеристики внутримозговой диффузии iLNP липида 8 обеспечили продление выживаемости мышей с мультиформной глиобластомой (GBM). Медианная выживаемость увеличилась примерно на 50%, а общая выживаемость увеличилась на 30%. Лечение метастатической аденокарциномы осуществлялось с помощью iLNP, нацеленных на липид 8 EGFR. Эти iLNP обладали способностью нацеливаться на опухоли, что могло увеличивать накопление мРНК и sgRNA CRISPR-Cas9 внутри опухолевых клеток. После однократного внутрибрюшинного введения 80% гена PLK1 было отредактировано, и общая выживаемость мышей со злокачественным асцитом рака яичников высокой степени была повышена на 80%. Эти результаты демонстрируют клинический потенциал системы редактирования генов CRISPR-Cas9, которую можно использовать с помощью iLNP для лечения опухолей, и открывают новые идеи для генной терапии опухолей.