Биологическая активность
SM86 — это катионный ионизируемый липид, разработанный компанией Moderna в качестве основного компонента платформы липидных наночастиц (LNP) для терапевтической доставки мРНК. SM-086 структурно оптимизирован и аналогичен SM-102 (используется в вакцинах Moderna против COVID-19) с модификациями, направленными на повышение эффективности и безопасности доставки мРНК. SM-86 служит основным катионным липидом в трех исследуемых мРНК-терапиях, направленных на редкие метаболические процессы. нарушения: мРНК-3927: восстанавливает активность пропионил-КоА-карбоксилазы при пропионовой ацидемии (ПА). мРНК-3705: доставляет мРНК метилмалонил-КоА-мутазы при метилмалоновой ацидемии (ММА). мРНК-3210: обеспечивает мРНК фенилаланингидроксилазы для лечения фенилкетонурии (ФКУ).
Оригинал на английском
SM86 is a cationic, ionizable lipid developed by Moderna as a core component of its lipid nanoparticle (LNP) platform for mRNA therapeutic delivery.SM-086 is structurally optimized and analogous to SM-102 (used in Moderna’s COVID-19 vaccines), with modifications aimed at enhancing mRNA delivery efficiency and safety.SM-86 serves as the primary cationic lipid in three investigational mRNA therapies targeting rare metabolic disorders:mRNA-3927: Restores propionyl-CoA carboxylase activity in propionic acidemia (PA). mRNA-3705: Delivers methylmalonyl-CoA mutase mRNA for methylmalonic acidemia (MMA). mRNA-3210: Provides phenylalanine hydroxylase mRNA to treat phenylketonuria (PKU).
Химические свойства
- CAS №
- 2089251-33-0
- Брутто-формула
- C₄₄H₈₇NO₅
- Мол. масса
- 710.16 г/моль
- SMILES
- O=C(CCCCCCCN(CCCCCCCC(=O)OCCCCCCCCC)CCO)OC(CCCCCCCC)CCCCCCCC
- Синонимы
- LIPID5 LIPID-5
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C Publication: Characterizing the mechanism of action for mRNA therapeutics for the treatment of propionic acidemia, methylmalonic acidemia, and phenylketonuria--Published: 07 May 2024-Rena Baek, Patrick Finn & Paolo G. V. Martini
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.