Биологическая активность
LP-01 представляет собой ионизируемый катионный аминолипид (pKa = ~6,1). Его использовали для создания липидных наночастиц (ЛНЧ). LNP, содержащие LP-01 и инкапсулирующие как мРНК Cas9, так и модифицированную однопроводящую РНК (sgRNA) для транспортного белка транстиретина (Ttr), вызывают редактирование генов в клетках печени у мышей дозозависимым образом, что приводит к снижению уровней Ttr в сыворотке в течение как минимум 12 месяцев.
Оригинал на английском
LP-01 is an ionizable cationic amino lipid (pKa = ~6.1). It has been used in the generation of lipid nanoparticles (LNPs). LNPs containing LP-01 and encapsulating both Cas9 mRNA and modified single-guide RNA (sgRNA) for the transport protein transthyretin (Ttr) induce gene editing in liver cells in mice in a dose-dependent manner resulting in reduced serum Ttr levels for at least 12 months.
Химические свойства
- CAS №
- 1799316-64-5
- Брутто-формула
- C₅₀H₉₃NO₉
- Мол. масса
- 852.29 г/моль
- Синонимы
- 3-[4,4-Bis(octyloxy)-1-oxobutoxy]-2-[[[[3-(diethylamino)propoxy]carbonyl]oxy]methyl]propyl (9Z,12Z)-9,12-octadecadienoate; CIN16645; [2-[3-(diethylamino)propoxycarbonyloxymethyl]-3-(4,4-dioctoxybutanoyloxy)propyl] (9Z,12Z)-octadeca-9; (9Z,12Z)-3-((4,4-Bis(octyloxy)butanoyl)oxy)-2-((((3-(diethylamino)propoxy)carbonyl)oxy)methyl)propyl octadeca-9,12-dienoate
3D-структура молекулы
Вращайте мышью · Колесо — масштаб
Хранение и физические свойства
- Условия хранения
- 1 года -20°C Publication: Finn, J.D., Smith, A.R., Patel, M.C., et al. A single administration of CRISPR/Cas9 lipid nanoparticles achieves robust and persistent in vivo genome editing. Cell Rep. 22(9), 2227-2235 (2018).
Безопасность и документация
Только для научно-исследовательского применения. Не предназначено для использования у пациентов или в качестве лекарственного средства.