VERVE-102 in vivo base-editing: фаза II в Heart-2 запущена

Если технология сработает в фазе II — впервые в истории hyperlipidemia будет вылечивать однократной инъекцией без необходимости пожизненной терапии статинами или PCSK9-антителами.

VERVE-102 vs VERVE-101

Улучшения по сравнению с предыдущей версией:

• Новый базовый редактор (adenine base editor, ABE);
• Прицельное редактирование без off-target;
• GalNAc-таргетированная LNP — снижение дозы в 3 раза;
• Снижение преходящего повышения трансаминаз.

Heart-2 trial

Около 200 пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией. Ожидается:

• Снижение LDL на 50–60%;
• Эффект стабилен в течение 5+ лет (предсказан);
• Одна инфузия → пожизненный эффект.

Реагенты для разработки base editing — GalNAc-конъюгаты, ионизируемые липиды, mRNA-наборы — в нашем каталоге.